【醫學新知】英法院准用先鋒療法 庫賈氏病治療首例

出版時間 2018/10/14
圖為散發型庫賈氏病患者的大腦組織切片。翻攝網路
圖為散發型庫賈氏病患者的大腦組織切片。翻攝網路

散發型庫賈氏病發生於當人體原本健康的蛋白質「普利昂」變畸形,堆積在大腦中。新的人造抗體治療稱為PRN100,旨在防止不正常的普利昂附著在健康的蛋白質上,如此一來它們就無法成長,進而在大腦中逐漸毀滅。
簡稱UCLH的倫敦大學學院附屬醫院國民健保署(NHS)基金會信託,在法院法官基於病人最大利益,裁定此療法合法後,將首度將它用在病人身上。

領導治療的倫敦大學學院醫學研究會議普里昂小組主管柯林(John Collinge)教授說:「由於這是此療法首度用於人體,我們無法預估結果會如何,但實驗室試驗顯示它有治療普里昂感染的可能性。」他說關鍵在於是否有足夠的藥量能通過「血腦屏障」(blood brain barrier),抵達它需要發揮作用的大腦組織。
現年75歲的比提老先生結婚40年的太太安妮,2010年死於散發型庫賈氏病,他向BBC表示,如果當年有PRN100這個抗體的話,他要讓老伴去接受治療。他明知治療有風險,但沒有這個治療就沒有希望,「感染庫賈氏病,唯一確定的就是死亡。」
UCLH的國立普里昂診所每年大約有120名散發型庫賈氏病患者,醫療團隊將視首名病人的治療反應,再決定是否用在第二名病人身上。

★全球年發生率約百萬分之0.5∼1
★一種具感染性的變性蛋白質(普利昂蛋白,prion)快速增加,造成神經細胞死亡,使腦組織變成海綿樣的疾病
★發病初期患者會有記憶力衰退、行為異常等類似失智症狀及步態不穩。隨病程進展,四肢與軀幹會有劇烈抽動、視力模糊、肢體無力、癲癇等。發病末期會出現較嚴重的痴呆;大部分患者發病後1年內死亡
★依發生病因分4種:散發型、遺傳型、醫源型、新型庫賈氏病(new variant CJD,v-CJD),其中新型庫賈氏病與牛海綿樣腦症(Bovine spongiform encephalopathy,BSE,即俗稱狂牛症)有高度相關
資料來源:衛福部疾管署網站


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