三歲半的劉小妹妹是重度海洋性貧血患者。家屬提供
劉小妹妹的父母均為輕度海洋性貧血患者，原本劉小妹妹需要終生輸血治療，四、五歲時要開始注射排鐵劑，經醫生評估，才採用臍帶血移植新療法。
林口長庚兒童血液腫瘤科主治醫師江東和說，由於劉小妹妹移植男性的臍帶血，因此體內周邊血液九成以上的排序基因型為男性基因型，和女性的基因型不同，但因卵巢等生殖器官仍維持女性基因型，移植後應不會影響生育。
江東和表示，今年八月向衛生署申請通過後，著手進行非親屬間重度海洋性貧血臍帶血移植人體實驗計畫。
林口長庚三年前曾為一名三歲重度病童施行骨髓幹細胞移植，目前已無須輸血治療，而臍帶血內含的幹細胞數目較多，比骨髓幹細胞移植的成功率更高。
江東和說：「國外用臍帶血移植治療第一型黏多醣症及嚴重複合免疫不全症候群，成功率高達八、九成，海洋性貧血也有成功個案。」不管是骨髓幹細胞或臍帶血移植，移植前需進行化學藥物治療，孩子最好三歲以後再施行。
目前劉小妹妹血液內的血小板數目仍偏低，江東和擔心有出血、凝血的危險，要等血小板數目在正常範圍內，才會讓劉小妹妹出院，並將持續服用抗排斥藥物六到九個月，至於日後是否還要輸血治療，則要進一步評估。
由於臍帶血移植手術沒有健保給付，此手術高達一百多萬元的費用全由林口長庚吸收，江東和希望健保局能以專案申請，為這些嚴重罕見疾病病患給付治療費用。
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